70万一针的救命药降至3.3万,患者们的生活发生了怎样的变化?

2022-10-19

70万一针的天价药,刷光了11张银行卡


杜佳的二胎儿子米粒出生才几个月,就被查出了SMA,也就是脊髓性肌萎缩症。


杜佳记得很清楚,确诊那天,她和丈夫揣着11张银行卡,刷了69万多,就为了一针诺西那生纳注射液。这11张银行卡,有他们夫妻俩多年的积蓄,还有双方父母的退休金、亲戚朋友借的钱……


作为全球首个SMA精准靶向治疗药物,自2019年获批国内上市以来,诺西那生纳注射液以每支69.97万元的售价创下了中国药品的新纪录。


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天价药降至3.3万,患者:幸运到爆!


救命天价药从70万元降到3万元是一种怎样的体验?


“新年**天就能用上这个药,真是幸运到爆!”29岁的患者杜先生亲身经历了梦一般的现实。同时,杜先生对未来充满了憧憬,希望未来有更多的病友,尤其是小朋友能够恢复健康。


从2022年1月1日开始,诺西那生钠注射液正式被纳入医保药品目录。对于SMA患者来说,这无疑是个天大的好消息。


从无药可用,到有药可用,再到今天享受医保政策,SMA的医疗负担也大大减轻。


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明明是“救命药”,为何如此天价?


不管是70万的救命药,还是120万的抗癌药,它们可以救命,但定价却极高,这是为什么?


实际上,一款新药的研发并非易事,需要经历:确认药物作用靶点——确定先导化合物——构效关系的研究——活性化合物的筛选——候选药物的选定等这一系列复杂的流程。


新药研发出来后,还需要经过临床前的研究、临床研究,最终进行新药申请,获得药监部门批准之后才可以正式上市销售。


其中,药物的定价受到了多种因素的影响,比如研发成本、市场容量、回收利润时间等。


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而之所以诺西那生钠定价这么贵,主要是因为以下2点:


1、 患者少、成本高


SMA是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病,比较罕见,发病率在1/10000左右。


因此,由于患者数量比较少,愿意投入资金研发的药企也就比较少,一定程度上影响了药物研发的进展。再加上研发成本比较高,药企考虑到效益,定价也会相对比较高。


2、失败率高


另外在研发过程中,药物的失败率也比较高。


相关报告显示,从2011年到2020年,共有9704个药物临床开发项目,而从1期临床到最后FDA批准上市,平均需要10.5年的时间,罕见药需要经历的时间更长。


此外,临床试验还可能面临样本量小、异质性大、难招募等问题,任何一个阶段没完成,下一步都难以继续推进。


诺西那生钠注射液虽然无法根治SMA,但是临床实验结果显示,它可以显著改善患者的肌肉力量,获得更好的预后,同时不会产生严重的副作用。因此对于SMA患者来说,诺西那生钠注射液相当于“救命药”。


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什么是SMA?发病率约万分之一


目前,我国约有3万多名SMA患者。2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》显示,SMA发病率约为1/10000,人群携带率约为1/50。


虽然是罕见病,但是SMA离我们却并不远。研究数据表明,每35-50个人中就会有1个人携带SMA基因。如果不接受治疗,80%的SMA-I型患儿平均活不到2岁。如果不幸得了SMA,孩子会有什么表现呢?


1、哭声虚弱,吸奶、咳嗽无力,持续发热,肺炎久治不愈;

2、吸气的时候,胸部出现挂钟的轮廓;

3、无法自主坐稳或站立;

4、四肢松弛,力量差,缺乏自发活动。


提醒一点,SMA发病越早就暗示着病情越重,死亡风险越高。发病年龄越大,病情越轻。少数患者会在青少年时期或成年时期发病,预期寿命和正常人差不多,但是残疾的可能性比较大。


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调查发现:SMA患者疾病负担重


因病致贫是很多中国普通家庭的现状,2022《中国SMA生活质量研究》显示,超过80%的受访者正在接受治疗,14%的受访者从未治疗过,不治疗的原因是治疗费用贵、无法负担。


另外,调查还发现,SMA患者具有较重的疾病负担。过去一年,所有患者的家庭年收入中位数为84000元。


当然,自从诺西那生钠注射液被纳入医保,使用人数不断增加,患者承担的医疗费用也降低了。但是,每个家庭每月依然要支付5000元以上的医疗费用,占家庭月收入的76%以上。


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其实,SMA是可以预防的。虽然属于隐性遗传性疾病,致病基因携带率很高,但也不是完全无法提前发现的。


只要做好产前检查,必要时进行遗传干预,就可以准确做出疾病诊断,尽早接受治疗,达到改善症状、提高生活质量的目的。


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